COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE DELIVERY OF BIOLOGICALLY ACTIVE RNAs

생물학적 활성 rna의 전달을 위한 조성물 및 방법

Abstract

본 발명은 생물학적 활성 RNA 분자를 세포에 전달하기 위한 신규한 화합물, 조성물 및 방법을 제공한다. 자세하게, 본 발명은 생물학적 활성 RNA를 세포에 전달하기에 유용한 신규한 핵산 분자, 폴리펩티드 및 RNA-단백질 복합체, 및 상기의 것을 엔코딩하는 폴리뉴클레오티드를 제공한다. 본 발명은 또한 상기 폴리뉴클레오티드를 발현하는 벡터를 제공한다. 게다가, 본 발명은 다른 것들 중에서 트랜스펙션 시약으로 사용될 수 있는 신규한 화합물 및 벡터를 포함하는 조성물 및 세포를 제공한다. 본 발명은 추가로 상기 화합물, 벡터, 세포 및 조성물의 생성 방법을 제공한다. 추가로, 생물학적 활성 RNA 분자를 세포 및/또는 조직에 전달하기 위한 벡터 및 방법이 제공된다. 신규한 화합물, 벡터, 세포 및 조성물은 예를 들어, 대상체 또는 생물체에서의 질병, 장애 또는 질환의 진단, 예방, 개선 및/또는 치료에서 표적 유전자 발현을 조절하기 위하여, 생물학적 활성 RNA 분자를 세포에 전달하는데 유용하다.

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